Le quatrième plan national consacré aux maladies rares (PNMR4) a été lancé le 25 février. Il met l’accent sur une offre de soins renforcée sur l’ensemble du territoire et une collaboration européenne plus forte.
«Avec ce 4ème plan, nous continuons d’agir sans relâche pour que chaque patient, chaque famille, puisse bénéficier d’un diagnostic rapide, d’une prise en charge adaptée et d’un accès aux traitements. Nous avons dégagé une enveloppe de près de 36 millions d’euros de crédits nouveaux pour le fonctionnement des centres de référence maladies rares», souligne Catherine Vautrin, ministre du Travail et de la Santé. Cette nouvelle feuille de route inclut la labellisation de 132 nouveaux centres de référence maladies rares, désormais au nombre de 603.
Le plan vise à améliorer l’accès aux soins dans les centres experts, la coordination entre les structures hospitalières et les soins de ville, ainsi que l’optimisation du parcours de santé des patients. Elle prévoit également des mesures pour renforcer l’éducation thérapeutique de ces derniers et mobilise les outils numériques pour soutenir la coordination des soins.
Le plan renforce les observatoires du diagnostic et l’intégration de nouvelles méthodes, notamment en génétique. Il vise également à structurer la recherche thérapeutique, à encourager le repositionnement de médicaments existants et à organiser la collecte de données en vie réelle pour mieux évaluer l’efficacité des traitements. Ces efforts seront soutenus par France 2030, notamment en accompagnant le développement de biotechnologies de pointe et de la médecine de précision. Enfin, une amélioration de la collecte et de la réutilisation des données en santé est prévue. Cette orientation inclut le développement d’une «approche européenne» pour favoriser le partage et la valorisation de ces données.
