Dans un avis rendu le 4 septembre dernier, le collège de la Haute autorité de santé (HAS) refuse l’accès précoce au Leqembi, un traitement contre la maladie d’Alzheimer développé par les laboratoires Biogen et Eisai.
La demande d’autorisation concernait certains patients présentant «un diagnostic clinique de trouble cognitif léger et de démence au stade léger» et avec certaines caractéristiques génétiques. Mais la commission de la transparence de la HAS, a pointé l’«efficacité modeste considérée comme non cliniquement pertinente pour la maladie associée à un profil de tolérance préoccupant» de cet anticorps monoclonal. Elle a donc refusé l’accès précoce qui permet à des malades en impasse thérapeutique d’accéder, à titre exceptionnel et temporaire, à certains médicaments avant leur entrée dans le droit commun. Les troubles cognitifs légers sont estimés à environ 8 à 10 % chez les 60-69 ans, 15 % chez les 70 à 79 ans et 25 % chez 80-84 ans. En France, le nombre de personnes atteintes de maladie d’Alzheimer ou autre démence est estimé à 1,2 million.
Pour la commission de la transparence de la HAS le Leqembi «n’est pas présumé innovant car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité ou de qualité de vie». Elle relève également l’ «absence de démonstration formelle d’une corrélation entre les effets pharmacodynamiques en termes de réduction de la charge amyloïde et l’évolution clinique cognitive et fonctionnelle». En clair, le lien entre la réduction des plaques amyloïdes (qui sont considérées comme une des causes de la maladie) et un bénéfice clinique réel n’est pas suffisamment établi.
En revanche, ce médicament expose à des risques d’anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (Aria), comme des œdèmes ou des micro-hémorragies cérébrales. Ces effets secondaires potentiels imposent «des mesures de précautions strictes conduisant à une modification radicale du parcours de soins et de l’organisation des soins». Celles-ci incluent la réalisation d’une enquête génétique et le génotypage (certains patients étant exclus du traitement) ainsi que la réalisation fréquente d’IRM. Deux modalités, très complexes à mettre en place «dans l’organisation sanitaire actuelle».
La prise en charge du Leqembi n’est toutefois pas définitivement écartée. La HAS devra se prononcer ultérieurement sur son remboursement par l’Assurance Maladie, dans le cadre de la procédure de droit commun.
A l’échelle européenne, l’autorisation de mise sur le marché a finalement été accordée par la Commission de Bruxelles en avril dernier, après plusieurs rebondissements et sous conditions. Reste que ce médicament a un coût particulièrement élevé. Eisai a fixé son prix à 26 500 dollars par an (environ 22 600 €) aux Etats-Unis l’année de son autorisation, soit 2023. Au Royaume-Uni le traitement a été approuvé l’année dernière, mais il n’est pas remboursé…
